สรุปประเด็นสำคัญของการประชุม MPN Horizons 2024 ตอน 7
EP7: Pipeline for ET and MF
โรคเกล็ดเลือดสูง (ET): เรียบง่ายแต่ก็ซับซ้อนและน่าสับสน:
ข้อความเกี่ยวกับการรักษาแบบง่ายๆ (การใช้ยาแอสไพริน) ก็ยังน่าสับสน!
โรคเกล็ดเลือดสูง ที่มีการกลายพันธ์ของยีน Carl (CALR-ET), และโรคเกล็ดเลือดสูงชนิดที่ไม่พบการกลายพันธ์ของยีนหลัก 3 ตัว ( triple negative ET) ควรได้รับการรักษาแบบเดียวกับ JAK2 หรือ cMPL-ET หรือไม่
ควรจัดการ JAK2-ET ในรูปแบบเดียวกับโรคเลือดข้น(PV) หรือไม่
เราควรรักษา triple negative ET หรือไม่
การรักษาด้วย Cytoreduction กับ ผู้ป่วยโรคเกล็ดเลือดสูง(ET) ที่มีความเสี่ยงสูงนั้นง่ายแต่น่าสับสน:
ยาลำดับแรก (First Line) : Interferon-alfa, Hydroxycarbamide
ยาลำดับที่สอง (Second Line):
Interferon-alfa, Hydroxycarbamide, Anagrelide, Busulphan, Pipobroman
นอกจากนี้: ปัจจุบันยังไม่ชัดเจนว่าเราควรรักษา CALR-ET และ triple negative ET ในลักษณะเดียวกับ
JAK2 หรือ cMPL-ET หรือไม่
คะแนนของการประเมินความเสี่ยง IPSET กำหนดว่า JAK-negative ET ส่วนใหญ่มีความเสี่ยงปานกลาง
โดยไม่คำนึงถึงจำนวนและอายุ
New options in ET?
ทางเลือกใหม่ในการรักษาโรคเกล็ดเลือดสูง(ET)?
• การทดลองทางคลินิกของ LSD1 inhibitor bomedemstat – ซึ่งอยู่ระหว่างการประเมินสำหรับโรคเลือดข้น (PV) ด้วยเหมือนกันนั้น การทดลองทั้ง ลำดับแรกและลำดับที่สองของโรคเกล็ดเลือดสูง(ET)ได้เริ่มต้นแล้ว
การตอบสนองในช่วงการรักษา 24 สัปดาห์แรก
ในสัปดาห์ที่ 24 ผู้ป่วย 77% มีการตอบสนอง ซึ่งกำหนดเป็นการลดลงของจำนวนเกล็ดเลือดเหลือ ≤400×109/L โดยไม่มีเหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตันใหม่
Pelabresib (CPI-0610)
มีการศึกษา MANIFEST ของการรักษาแบบใช้ยาตัวเดียว (monotherapy)ในผู้ป่วยโรคเกล็ดเลือดสูง ET ที่มีความเสี่ยงสูง ดื้อยาหรือแพ้ยาจากไฮดรอกซียูเรีย:
การทดลองสำคัญหลายชิ้นกำลังดำเนินอยู่ สำหรับโรคพังผืดในไขกระดูก
(MF) ดังนี้
Imetelstat (telomerase)
Studies targeting TGF superfamily ligands eg
KER050 – Elritercept
Targeting PIM1 Nuvisertib (TP3654)
DISC 0974 targeting Hepcidin
การรักษาแบบมุ่งเป้าไปที่ยีนกลายพันธ์ CARL ก็กำลังทดสอบอยู่
JAK2 V617F specific kinase inhibition ก็กำลังเข้าสู่การทำสอบทางคลินิกใน ปี 2024/2025 เช่นกัน
Cr: the owner of data and Speakers of #MPNHZ24