รวบรวมการทดลองยา MPN ที่กำลังอยู่ในเฟส 3
กลุ่ม MF
1. MANIFEST‑2 – Pelabresib + Ruxolitinib
• การทดลองระยะที่ 3 แบบสุ่ม เปรียบเทียบ pelabresib (ตัวยับยั้ง BET) ร่วมกับ ruxolitinib เทียบกับ ruxolitinib เพียงอย่างเดียวในผู้ป่วย MF ที่ยังไม่เคยได้รับ JAK inhibitor มาก่อน
• ข้อมูลล่าสุดที่ 48 สัปดาห์ (นำเสนอที่ ASH 2024/ASCO 2024) แสดงให้เห็นว่า กลุ่มที่ได้รับยาร่วมกันมีการลดขนาดม้ามดีขึ้น (SVR35), อาการดีขึ้น (TSS50), ระดับฮีโมโกลบินเพิ่มขึ้น และต้องการการให้เลือดลดลงเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม
2. Transform‑1 – Navitoclax + Ruxolitinib
• การทดลองระยะที่ 3 สำหรับ MF ระยะแรก
• หลังจาก 24 สัปดาห์ กลุ่มที่ได้รับ navitoclax ร่วมกับ ruxolitinib มีอัตราการลดขนาดม้าม (SVR35) สูงเป็นสองเท่าของกลุ่มที่ได้รับ ruxolitinib เพียงอย่างเดียว
3. FREEDOM‑2 – Fedratinib หลังจากใช้ Ruxolitinib ไม่ได้ผล
• การทดลองระยะที่ 3 เพื่อประเมิน fedratinib ในผู้ป่วย MF ที่ตอบสนองต่อ ruxolitinib ไม่ดี
• ข้อมูลจาก ASH 2024 แสดงว่า fedratinib อาจช่วยฟื้นฟูการสร้างเกล็ดเลือดและลดความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือด
4. IMpactMF – Imetelstat สำหรับผู้ที่ล้มเหลวจาก JAK inhibitor (กำลังรอผลลัพธ์)
5. Luspatercept – สำหรับผู้ป่วย MF ที่ต้องได้รับเลือดบ่อย ขณะนี้การเก็บข้อมูลเสร็จสมบูรณ์และรอการวิเคราะห์ผล
กลุ่ม ET และ PV
6. SURPASS ET – Ropeg‑interferon alfa‑2b
• การทดลองระยะที่ 3 สำหรับผู้ป่วย ET ที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาแรก ผลในช่วงต้นปี 2025 แสดงถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่ดี ยานี้เดิมถูกรับรองสำหรับ PV แต่ก็ดีสำหรับ ET ถ้ารับรองสำหรับ ET เมื่อไร่ กลุ่มผู้ป่วยจะมีมากขึ้น อนาคตอาจได้ใช้ในราคาถูกลง
7. VERIFY PV – Rusfertide (PTG‑300)
• เป็นการศึกษาระยะ 3 แบบสุ่ม เปรียบเทียบ rusfertide ร่วมกับการรักษา PV มาตรฐาน (phlebotomy และยาลดจำนวนเซลล์) กับยา หลอก (placebo)
• ผลลัพธ์ 32 สัปดาห์จากการนำเสนอที่ ASCO 2025 แสดงว่า:
• ผู้ป่วยกลุ่ม rusfertide มีอัตราการตอบสนองทางคลินิก (ไม่ต้องทำ phlebotomy ระหว่างสัปดาห์ที่ 20–32) สูงถึง 76.9% เทียบกับ 32.9% ของกลุ่ม placebo (p<0.0001)
ใน PV มีอีกตัวคือ Givinostat จบเฟส 1/2 แล้ว กำลังจะเริ่มเฟส 3 แบบ fast track destination กับ PV
ยานี้เริ่มกันมาตั้งแต่ปี 2011 รอกันอย่างยาวนาน ปัจจุบันถูกรับรองให้ใช้ในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด DMD