PHARMAESSENTIA ประกาศผลการศึกษาระยะที่ 3 ที่เป็นบวกจากการศึกษาวิจัย SURPASS-ET เพื่อประเมิน ROPEGINTERFERON ALFA-2B-NJFT (P1101) สำหรับโรคเกล็ดเลือดสูง (ET)
การศึกษาวิจัย SURPASS-ET บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก โดยแสดงให้เห็นถึงการตอบสนองที่คงทนในกลุ่มผู้เข้าร่วม 42.9% ในกลุ่ม P1101 เทียบกับ 6.0% ในกลุ่มเปรียบเทียบ (p=0.0001)
ปัจจุบัน Ropeginterferon alfa-2b-njft ได้รับการอนุมัติจาก FDA และทำการตลาดในชื่อ BESREMi® และใช้สำหรับโรคเลือดข้น (PV) บริษัทมีแผนที่จะขยายฉลากเพื่อรวมโรคเกล็ดเลือดสูง ET ไว้ด้วย
ผลลัพธ์ทางคลินิกของ SURPASS-ET
ภาพรวมการทดลองทางคลินิก
SURPASS-ET (NCT04285086) เป็นการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มแบบเปิดที่มีการควบคุมด้วยสารออกฤทธิ์ทั่วโลกในระยะ 3 เพื่อประเมินประสิทธิผล ความปลอดภัย และการยอมรับของ P1101 เทียบกับ anagrelide ในฐานะการรักษาทางเลือกที่สองสำหรับ ET เป็นเวลา 12 เดือน มีผู้ป่วยเข้าร่วมทั้งหมด 174 ราย โดย 91 รายได้รับการสุ่มให้เข้ากลุ่มการรักษาด้วย P1101 และ 83 รายเข้ากลุ่มการรักษาด้วย anagrelide
จุดสิ้นสุดหลัก
การทดลองนี้ประสบความสำเร็จในการบรรลุจุดสิ้นสุดหลัก โดยแสดงให้เห็นถึงการตอบสนองทางคลินิกที่คงทน ซึ่งวัดโดยใช้เกณฑ์ European Leukemia Net (ELN) ที่ปรับเปลี่ยนแล้ว ในกลุ่มประชากรที่ตั้งใจรักษา (ITT) ผู้เข้าร่วม 42.9% (39/91) ในกลุ่ม P1101 บรรลุผลตอบสนองที่คงทนในเดือนที่ 9 และ 12 เมื่อเทียบกับ 6.0% (5/83) ในกลุ่มเปรียบเทียบ (ที่ได้รับ anagrelide) (p=0.0001) P1101 แสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่จัดการได้และอัตราการเกิด TRSAE ที่ต่ำกว่า ในกลุ่ม P1101 พบ TRSAE สองรายการ (2.2%) เมื่อเทียบกับ 8 รายการ (10%) ในกลุ่ม anagrelide
จุดสิ้นสุดรอง:
The JAK2 V617F allelic burden (เปอร์เซ็นต์การกลายพันธ์ของยีน) ลดลงจาก 33.7% ในช่วงเริ่มต้นเป็น 25.3% (-8.4%) ที่ 12 เดือนในกลุ่ม P1101 เมื่อเทียบกับการลดลงจาก 39.7% เป็น 37.3% (-2.4%) ในกลุ่ม anagrelide ผลลัพธ์เหล่านี้บ่งชี้ว่า P1101 อาจส่งผลกระทบมากกว่าในการแก้ไขพยาธิสภาพของโรคพื้นฐานเมื่อเทียบกับ anagrelide
“เราภูมิใจอย่างยิ่งกับผลลัพธ์การศึกษาระยะที่ 3 ของ SURPASS-ET ซึ่งแสดงให้เห็นถึงศักยภาพของ P1101 ในฐานะทางเลือกการรักษาใหม่ที่สำคัญสำหรับผู้ป่วยโรคเกล็ดเลือดสูง ET ซึ่งเป็นมะเร็งเม็ดเลือดหายากที่เพิ่มความเสี่ยงต่อการเกิดอาการหัวใจวายหรือโรคหลอดเลือดสมองอย่างมาก” ดร. Ko-Chung Lin ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ PharmaEssentia กล่าว “ข้อมูลดังกล่าวเน้นย้ำถึงศักยภาพที่กว้างขวางในการนำเทคโนโลยีอินเตอร์เฟอรอนออกฤทธิ์ยาวนานแบบโมโนเพกิเลตที่สร้างสรรค์ของเราไปใช้ ซึ่งเป็นก้าวสำคัญในการรักษาโรคเกล็ดเลือดสูง ET และมะเร็งเม็ดเลือดชนิดอื่นๆ ที่อาจลุกลามด้วยการรักษาแบบไม่ใช้เคมีบำบัด เราวางแผนที่จะใช้ประโยชน์จากข้อมูลเหล่านี้เพื่อขยายฉลากผลิตภัณฑ์ P1101 ที่มีอยู่และขยายขอบเขตของ P1101 ให้มากขึ้นเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ทั่วโลกที่ไม่ได้รับการตอบสนองนี้”
“ผลการทดลอง SURPASS-ET มีความสำคัญ” ดร. Albert Qin ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์กล่าว “ET เป็นภาวะที่ท้าทายซึ่งเกี่ยวข้องกับอาการและความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือดและการดำเนินของโรค ผลลัพธ์ที่น่าพอใจเหล่านี้เน้นย้ำถึงศักยภาพของ P1101 ในการให้ทางเลือกการรักษาใหม่ที่มีประสิทธิภาพและยอมรับได้ ซึ่งเราเชื่อว่าจะให้ประโยชน์ทางคลินิกที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย ET เรามีแผนที่จะส่งผลการทดลองเหล่านี้ไปยัง FDA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่นๆ โดยเร็วที่สุด โดยหวังว่าจะสามารถให้ทางเลือกการรักษาใหม่ที่มีศักยภาพนี้แก่ผู้ป่วย ET ได้”
บริษัทกำลังประเมิน P1101 ในผู้ป่วย ET ในการทดลองทางคลินิก EXCEED-ET (NCT05482971) ในอเมริกาเหนืออีกด้วย การทดลองทางคลินิกในระยะ 2b นี้เป็นการทดลองแบบกลุ่มเดียวและหลายศูนย์ที่ออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และการยอมรับของ P1101 ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี ET บริษัทคาดว่าจะนำเสนอข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกนี้ในช่วงครึ่งหลังของปี 2025
เกี่ยวกับ Essential Thrombocythemia
Essential Thrombocythemia เป็นโรคทางเลือดเรื้อรังที่หายาก ซึ่งเป็นชนิดที่พบบ่อยที่สุดของมะเร็งเม็ดเลือด ภาวะ Essential Thrombocythemia มักเกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ทำให้ไขกระดูกผลิตเกล็ดเลือดมากเกินไป ซึ่งอาจขัดขวางการไหลเวียนของเลือดและทำให้เกิดโรคหลอดเลือดสมอง หัวใจวาย หรือเส้นเลือดอุดตันในปอด
คาดว่ามีผู้ป่วย ET ประมาณ 148,000 รายในสหรัฐอเมริกา ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตอย่างมากเนื่องจากอาการที่น่ารำคาญ ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น ET เผชิญกับทางเลือกการรักษาที่จำกัดในการจัดการกับภาวะของตน โดยเฉพาะอย่างยิ่งในการลดความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือดและชะลอการดำเนินของโรค
เกี่ยวกับ BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b-njft) ในการรักษาโรคเลื่อดข้น (PV)
BESREMi คืออินเตอร์เฟอรอนที่ออกฤทธิ์ยาวนานแบบโมโนเพกิเลตที่ได้รับการรับรองการตลาดใน PV ด้วยเทคโนโลยีเพกิเลตเฉพาะตัว BESREMi จึงออกฤทธิ์ในร่างกายได้นานและมุ่งหมายที่จะให้ยาทุกๆ 2 สัปดาห์ (หรือทุกๆ 4 สัปดาห์โดยที่ระบบเม็ดเลือดมีเสถียรภาพอย่างน้อย 1 ปี) ทำให้สามารถกำหนดขนาดยาได้อย่างยืดหยุ่นเพื่อตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยแต่ละราย
BESREMi ได้รับการรับรองในกว่า 40 ประเทศ โดยได้รับการรับรองจากสำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ในปี 2019 จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในปี 2021 และจากสำนักงานยาและอุปกรณ์การแพทย์ (PMDA) ในญี่ปุ่นในปี 2023 BESREMi คิดค้นโดย PharmaEssentia และผลิตในโรงงานของบริษัทในเมืองไถจง ซึ่งได้รับการรับรอง cGMP โดย TFDA ในปี 2017 และโดย EMA ในเดือนมกราคม 2018 PharmaEssentia สงวนลิขสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาในระดับโลกสำหรับผลิตภัณฑ์ในทุกข้อบ่งชี้
BESREMi ได้รับการอนุมัติโดยมีคำเตือนในกรอบสำหรับความเสี่ยงต่อความผิดปกติที่ร้ายแรง รวมถึงการทำให้ความผิดปกติทางประสาท จิตเวช ภูมิคุ้มกัน ขาดเลือด และติดเชื้อรุนแรงขึ้น
ทุกท่านสามารถอ่านข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ลิ้งค์ด้านล่างนี้นะครับ
Cr: the owner of data MPN Advocates Network