การรักษาปัจจุบันและทางเลือกใหม่ สำหรับ MPNs
การรักษาตามมาตรฐานปัจจุบัน:
• ยาต้าน JAK:
o Ruxolitinib (Jakafi): ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคพังผืดในไขกระดูก (MF) และโรคเลือดข้น (PV)
o Fedratinib (Inrebic): ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคพังผืดในไขกระดูก (MF)
o Pacritinib (Vonjo): ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคพังผืดในไขกระดูก (MF) ที่มีเกล็ดเลือดต่ำ
o Momelotinib (Ojjaara): ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคพังผืดในไขกระดูก (MF) รวมถึงการจัดการภาวะโลหิตจาง
• การบำบัดโดยใช้อินเตอร์เฟอรอน:
o Ropeginterferon alfa-2b (Besremi): ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคเลือดข้น (PV)
ทางเลือกใหม่ที่กำลังเกิดขึ้นในการทดลองทางคลินิก:
• การบำบัดแบบผสมผสาน (ทั้งหมดในระยะที่ 3):
o Ruxolitinib + Pelabresib: การทดสอบโรคพังผืดในไขกระดูก (MF)
o Ruxolitinib + Navtemadlin: การสำรวจเส้นทางใหม่เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการบำบัด
o Ruxolitinib + Selinexor: การตรวจสอบกลไกเพื่อปรับปรุงผลลัพธ์ของการรักษา
• แนวทางใหม่:
o Bomedemstat: สารยับยั้ง LSD-1 สำหรับโรคเกล็ดเลือดสูง (ET)
o Imetelstat: สารยับยั้งเทโลเมอเรสสำหรับโรคพังผืดในไขกระดูก (MF)
o Luspatercept: สำหรับภาวะโลหิตจางในโรคพังผืดในไขกระดูก (MF) และโรคเลือดข้น (PV)
Novel Agents — บุกเบิกแนวทางใหม่ในการรักษา MPNs คืออะไร?
กลไกการออกฤทธิ์ใหม่: ออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายเส้นทางของโรคที่แตกต่างจากการบำบัดที่มีอยู่
ตัวอย่างของ Novel Agents ในการทดลอง:
o Nuvisertib (สารยับยั้ง PIM Kinase): การรักษาโรค MF ในระยะ I/II ที่กำหนดเป้าหมายการอยู่รอดของเซลล์ที่ผิดปกติและเนื้อเยื่อ
o Bomedemstat (สารยับยั้ง LSD-1): การรักษาโรค ET ในระยะ III ที่กำหนดเป้าหมายการเจริญเติบโตของเซลล์ที่ผิดปกติ
o Imetelstat (สารยับยั้งเทโลเมอเรส): การรักษาโรค MF ในระยะ III ที่กำหนดเป้าหมายการจำลองเซลล์
o Divesiran (การบำบัดด้วย siRNA): การบำบัดโรค PV ในระยะ I/II ที่กำหนดเป้าหมายการควบคุมระดับธาตุเหล็กในร่างกายเพื่อลดความจำเป็นในการเจาะเลือดบ่อยครั้ง (frequent blood draws)
o Rusfertide (Hepcidin Mimetic): การทดลองในระยะ III ที่กำหนดเป้าหมายการควบคุมธาตุเหล็กในโรค PV เพื่อจำกัดความจำเป็นในการถ่ายเลือดออก (phlebotomies)
เหตุใด Novel Agents จึงมีความสำคัญ:
อาจจัดการกับความต้านทานต่อการบำบัดปัจจุบัน
นำเสนอกลไกใหม่ที่อาจช่วยลดอาการ ปรับปรุงคุณภาพของชีวิตและการดำเนินไปอย่างช้าๆ
Cr: the owner of data, MPN Research Foundation , #MPN #MPNThailand