สำหรับผู้ป่วย PV ที่ไม่สามารถใช้ hydrea และหา interferon ไม่ได้
หรือไม่สามารถทนต่อการทำ phlebotomy บ่อยๆ และเสี่ยงต่อเลือดอุดตัน ลองมาดูยาตัวนี้
Givinostat
เป็นยาที่อยู่ในขั้นทดลองสำหรับ PV มายาวนานเกือบสิบปีที่ผมเฝ้าคอยติดตามการทดลองมาตลอด พร้อมๆกับการทดลองยาตัวเดียวกันในโรคอื่นๆ
กระทั่งเมื่อเดือนมีนาคมปีนี้ Givinostat ภายใต้ชื่อDuvyzat เป็นยากิน ได้รับการรับรองสำหรับรักษาโรค Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) หรือกล้ามเนื้ออ่อนแรงดูเชนน์ ไปแล้ว
มาแรงแซงไปก่อน เพราะการรับรองผ่านวิธี fast track ของ US FDA
สำหรับ PV ยังต้องรอไปอีกนานกว่าจะได้รับรอง เพราะปัจจุบันยังอยู่ในขั้นตอนเริ่มต้นเฟส 3 (ไม่รีบ)
ที่แนะนำให้ศึกษาไว้คือ มันเป็นยาที่มีขายแล้ว แม้ว่าจะเจาะจงสำหรับโรคอื่นที่ไม่ใช่ PV แต่หมอก็สามารถให้ได้หากมีความจำเป็น ****(off-label)
เพราะการทดลองในเฟส 1-2 นั้นให้ผลที่โดดเด่นอย่างมากคือ ลดเม็ดเลือดแดงได้ดี ที่สำคัญคือ”ลดการกลายพันธุ์ได้ด้วย”
Givinostat ไม่ได้เป็นยาในกลุ่ม cytoreductive เหมือน hydrea ไม่ได้ทำลายเม็ดเลือด แต่เป็นยามุ่งเป้าชนิดหนึ่ง ซึ่งยับยั้งกลไกของ histone deacetylase (HDAC)
ในโรค PV/ ET มีความแปลกที่ต้องยอมรับคือ ยาแทบทุกชนิดที่เราใช้ ไม่ได้ถูกออกแบบหรือรับรองสำหรับโรค PV มาก่อนเลย (ยกเว้น Besremi)
Hydrea เริ่มต้นรับรองสำหรับโรค sickle cell (เม็ดเลือดแดงรูปเคียว)
Interferon สำหรับไวรัสตับอักเสบ
Jakavi (Ruxolitinib) สำหรับ MF
ยาส่วนใหญ่ที่เราได้ใช้ ไม่ได้ถูกรับรองหรือออกแบบผลิตมาสำหรับโรค สิ่งที่เราเอามาเป็นประโยชน์คือผลข้างเคียงไม่พึงประสงค์ ที่บังเอิญเป็นผลดีต่อโรคเรา
แม้กระทั่ง Ruxolitinib รับรองสำหรับ MF แม้ว่าเป็นยาในกลุ่ม MPN เหมือนกัน แต่ PV เอามาใช้เพราะผลข้างเคียงของยาคือทำให้เกิดภาวะซีด จึงบังเอิญเหมาะกับ PV แต่ไม่เหมาะกับET
บังเอิญซ้ำสอง คือดันมีการทดลองพบว่า Ruxolitinib สามารถลดการกลายพันธุ์ใน early PV ได้ด้วย แม้ว่าจะไม่ลดการกลายพันธุ์ใน MF ก็ตาม
แนะนำ early PV หาผลทดลองคุยกะหมอได้ (อาจจะดีเหมือนยา TKI ในกลุ่ม CML ที่ได้ผลดีในผู้ป่วยระยะแรก จนตรวจไม่พบเซลล์กลายพันธุ์)
ชีวิตของของผู้ป่วย PV/ET ถูกกำหนดด้วยโชคชะตาและความบังเอิญ
Cr: the owner of data and image และ ขอขอบคุณ คุณบูรชัยที่คอยแบ่งปันข้อมูลดีๆให้กับเพื่อนๆสมาชิกของชมรมฯเราครับ
