สรุปหัวข้อสำคัญของการประชุม MPN Horizons Conference 2025 – ตอน 8
EP8: What´s new? – CALR-AB
มีอะไรใหม่บ้าง? – ยากลุ่ม CALR Antibody (CALR-AB)อัปเดตงานวิจัยใหม่เกี่ยวกับโรค ET และ MF
(ข้อมูลจาก ASH/EHA 2023–2024)
1) CALR-AB จากบริษัท Incyte
ชื่อยาวิจัย: INCA033989
กลไกการออกฤทธิ์:
• เป็น monoclonal antibody
• จับเฉพาะโปรตีน CALR ที่กลายพันธุ์ (mutant CALR)
ผลการทดลองในห้องปฏิบัติการ:
• ทดสอบในเซลล์เพาะเลี้ยงและ HSPCs (เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด)
การศึกษาทางคลินิก (Clinical Trials):
• Phase I – NCT06034002
o โรค ET และ MF
o จำนวนผู้เข้าร่วม 140 คน
o ทำการทดลองในสหรัฐอเมริกา
• Phase I – NCT05936359
o ใช้เดี่ยว หรือใช้ร่วมกับยา Ruxolitinib
o จำนวนผู้เข้าร่วม 225 คน
o ประเทศที่เข้าร่วม: ออสเตรเลีย แคนาดา เดนมาร์ก ฝรั่งเศส เยอรมนี อิตาลี ญี่ปุ่น สเปน สหราชอาณาจักร
ผลเบื้องต้น (EHA 2024):
• ยังไม่มีรายงานผลออกมา
2) CALR-AB จากบริษัท Janssen
ข้อมูลจาก Kuchnio et al., ASH 2023
ชื่อยาวิจัย: JNJ-88549968
กลไกการออกฤทธิ์:
• เป็นโมเลกุลแบบ BiTE (bispecific T-cell engager)
• ทำงานแบบ CALRmut × CD3
→ ช่วยกระตุ้น T-cell ให้โจมตีเซลล์ที่มี CALR กลายพันธุ์
ผลการทดลองในห้องปฏิบัติการ:
• ทดสอบในเซลล์ผู้ป่วย MPN
การศึกษาทางคลินิก:
• Phase I – NCT06150157
o โรค ET และ MF
o จำนวนผู้เข้าร่วม 100 คน
o ประเทศที่เข้าร่วม: สหรัฐฯ แคนาดา ฝรั่งเศส สเปน สหราชอาณาจักร
ผลเบื้องต้น (EHA 2024):
• ยังไม่มีรายงานผลออกมา
What’s New? – Bomedemstatอัปเดตความก้าวหน้าในการรักษาโรค ET (Essential Thrombocythemia)
ผลลัพธ์หลัก: ลดจำนวนเกล็ดเลือดได้ดี• ในผู้ป่วยที่รักษานานเกิน 6 สัปดาห์
→ 70% มีจำนวนเกล็ดเลือดลดลง
→ 33% ลดลงจนต่ำกว่า 600 ×10⁹/L
• อัตราการตอบสนองรวม (Response Rate) = 90% (26/29 ราย)
• ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ CALR ตอบสนองได้ใกล้เคียงกับผู้ที่มีการกลายพันธุ์ JAK2
ความปลอดภัยและการทนต่อยา (Safety & Tolerability)• โดยรวมแล้ว ทนต่อยาได้ดี
• ผลข้างเคียงที่พบมากที่สุด:
o ท้องผูก, ปวดศีรษะ, คลื่นไส้, อ่อนเพลีย, ผมร่วง, เวียนหัว
• ส่วนใหญ่เป็นระดับ Grade 1–2 (อาการไม่รุนแรง)
• อาการรุนแรง (SAEs) 8 ราย
o 2 รายเกี่ยวข้องกับการขาดน้ำและการแพ้ยาบางส่วน
• พบเหตุการณ์รุนแรงเกี่ยวกับหลอดเลือด 1 ราย → Pulmonary embolism (ลิ่มเลือดอุดตันในปอด)
สรุปBomedemstat เป็นยาที่มีศักยภาพในการลดจำนวนเกล็ดเลือดได้อย่างมีประสิทธิภาพในผู้ป่วย ET
พร้อมโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ถือว่า ดีและควบคุมได้
และยังให้ผลตอบสนองคล้ายคลึงกันทั้งในกลุ่มที่มีการกลายพันธุ์ JAK2 และ CALR
Cr: Many thanks to the Speaker MPN Advocates Network