สรุปประเด็นสำคัญของการประชุม MPN Horizons 2023: ตอน 1
การทดลองเฟส1และ2 ของ ยา Ruxolitinib เป็นกลุ่มยา JAK Inhibitor ที่ใช้ร่วมกับ ตัวยาต่างๆเพื่อการรักษา โรคพังผืดในไขกระดูก(MF)
สไลด์นี้เป็นภาพรวมที่ซับซ้อนของเป้าหมายทางชีวภาพสำหรับยารักษาโรคใหม่ๆ ที่กำลังได้รับการพัฒนาสำหรับโรคไมอีโลไฟโบรซิส ซึ่งเป็นมะเร็งในเลือดประเภทหนึ่ง พูดง่ายๆ ก็คือแสดงให้เห็นจุดต่างๆ ภายในเซลล์และสภาพแวดล้อมที่นักวิทยาศาสตร์กำลังสำรวจเพื่อหยุดยั้งหรือชะลอการเกิดโรค
– **เซลล์และสัญญาณ:** เซลล์เม็ดเลือดของคุณมีสัญญาณและวิถีทางต่างๆ ที่ควบคุมการเจริญเติบโตและการทำงานของเซลล์ ในโรคไมอีโลไฟโบรซิส เส้นทางเหล่านี้มักจะทำงานไม่ถูกต้อง
– **ปัจจัยการเจริญเติบโต:** สิ่งเหล่านี้เปรียบเสมือน ‘ปุ๋ย’ สำหรับเซลล์ ทำให้เซลล์เติบโตและอยู่รอดได้ ในโรคไมอีโลไฟโบรซิส ปัจจัยการเจริญเติบโตบางอย่างมีมากเกินไปซึ่งนำไปสู่โรค
– **สภาพแวดล้อม:** เซลล์อาศัยอยู่ในสภาพแวดล้อมภายในไขกระดูก ในภาวะไมอีโลไฟโบรซิส สภาพแวดล้อมนี้จะเกิด ‘แผลเป็น’ (พังผืด) ทำให้เซลล์ที่มีสุขภาพแข็งแรงอยู่รอดได้ยาก
– **เป้าหมายการรักษา:** ยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนามุ่งเป้าไปที่ส่วนเฉพาะของวิถีทางเหล่านี้และปัจจัยในการหยุดยั้งโรคไม่ให้ลุกลาม ซึ่งรวมถึงการกำหนดเป้าหมายสัญญาณ ‘ที่ไม่ดี’ (เช่น สารยับยั้ง JAK) พยายามลดรอยแผลเป็นในไขกระดูก และส่งเสริมการตายของเซลล์ที่เป็นโรคในขณะที่ปล่อยเซลล์ที่มีสุขภาพดีไว้ตามลำพัง
– **หมวดหมู่ยา:** ยาจะถูกจัดหมวดหมู่ตามสถานที่และวิธีการออกฤทธิ์ เช่น บนโปรตีนบนพื้นผิวเซลล์ (เช่น CD123 หรือ SLAMF7) ภายในเส้นทางการส่งสัญญาณของเซลล์ (เช่น JAK-STAT หรือ PI3K-AKT-mTOR) ใน ‘ศูนย์บัญชาการ’ (นิวเคลียส) ของเซลล์ที่ส่งผลต่อวิธีการอ่านและใช้งานยีน หรือโดยมีอิทธิพลต่อวงจรชีวิตของเซลล์
มันเหมือนกับการมีสวนที่ต้นไม้บางชนิดเริ่มเติบโตอย่างควบคุมไม่ได้และเบียดบังต้นไม้ที่ดีต่อสุขภาพ การบำบัดเหล่านี้เปรียบเสมือนเครื่องมือทำสวนที่เจาะจงมาก ซึ่งออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายเฉพาะพืชที่โตมากเกินไปโดยไม่ทำร้ายส่วนอื่นๆ ของสวน
Cr: Speaker and the owner of data และ Mr. David wallace ที่ช่วยอธิบายภาพให้ได้เข้าใจอย่างชัดเจน #mpnhz23